موافقة إدارة الغذاء والدواء على دواء دونانيماب

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الثلاثاء على دواء دونانيماب، وهو جسم مضاد أحادي النسيلة مصمم لإبطاء تطور مرض الزهايمر الذي تظهر أعراضه في وقت مبكر.

يعمل دونانيماب، الذي تصنعه شركة إيلي ليلي ومقرها إنديانابوليس، من خلال مساعدة الجسم على إزالة تراكم لويحات الأميلويد في الدماغ، وهي سمة مميزة لمرض الزهايمر.

وقالت ليلي إنه سيتم بيعه تحت اسم كيسونلا وسيكلف 695 دولارًا للقارورة الواحدة قبل التأمين، أي ما يعادل 12522 دولارًا لدورة مدتها ستة أشهر أو حوالي 32000 دولار لمدة عام، اعتمادًا على الوقت الذي سيكمل فيه المريض علاجه.

لا يُعد علاجًا شافيًا، لكن التجارب السريرية أظهرت أنه يبطئ من تطور مرض الزهايمر، مما يسمح للأشخاص بالعيش حياة مستقلة لفترة أطول والمشاركة بأمان في الأنشطة اليومية.

أخبرت شركة ليلي لجنة من مستشاري إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في يونيو أن بيانات الأبحاث السريرية في المرحلة المتأخرة من التجارب أظهرت "نتائج ذات مغزى كبير" للأشخاص الذين تناولوا دونانيماب، حيث أنخفض خطر تطور المرض بنسبة 35% تقريبًا على مدار عام ونصف مقارنةً بمن تناولوا دواءً وهميًا. صوّت مستشارو إدارة الغذاء والدواء بأن العلاج بدا آمنًا وفعالًا.

على الرغم من ندرة حدوث بعض الأحداث الضائرة الخطيرة خلال تجربة الدواء، حسبما أخبرت ليلي اللجنة، والتي حدثت في 2% فقط من المرضى. كان معدل الوفيات لدى المشاركين الذين تناولوا دونانيماب أعلى قليلاً: 2%، مقارنة بـ 1.7% في ذراع الدواء الوهمي في التجربة.

وتوفي ثلاثة أشخاص أثناء تناول الدواء بعد إصابتهم بنزيف دقيق يُعرف باسم "ARIA"، وهو عبارة عن نزيف دقيق يُعرف باسم تشوهات التصوير المرتبطة بالأميلويد. ونظرًا لأن معظم حالات الإصابة بـ ARIA جاءت في الأسابيع الستة الأولى من التجربة، أخبرت ليلي مستشاري إدارة الغذاء والدواء أنها أضافت فحصًا آخر بالرنين المغناطيسي إلى التجربة قبل إعطاء الجرعات الثانية من أجل اكتشاف الأشخاص الذين يعانون من ARIA بدون أعراض. إذا تم اكتشافها، سيوقف مقدمو الخدمة العلاج مؤقتًا حتى يمكن أن تختفي ولا تصبح أكثر خطورة أو أعراضًا.

لا يُعد كيسونلا أول علاج بالأجسام المضادة أحادية النسيلة تتم الموافقة عليه لعلاج الزهايمر المبكر. حيث يتم بالفعل استخدام عقار ليكانماب الذي تنتجه شركتا إيساي وبيوجين ويباع باسم ليكيمبي. أصبح دواء آخر من إنتاج شركة Biogen، وهو دواء أدوكانوماب، الذي يباع باسم أدوهيلم، في عام 2021 أول علاج من هذا النوع يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، لكن الشركة قالت إنها ستتوقف عن إنتاجه بحلول نهاية هذا العام حيث تقوم بتحويل الموارد إلى عقارها الآخر لمرض الزهايمر.

في تجارب عقار "ليكيمبي"، وهو الدواء المطروح بالفعل في السوق، كان بعض المشاركين مصابين أيضًا بمرض الزهايمر، ولكن بمعدل أقل مما شوهد في تجربة دونانيماب. كما تم ربط عقار ليكيمبي بوفيات المرضى.

تمت الموافقة على كيسونلا مع تعليمات بأن بإمكان الواصفين النظر في إيقاف علاج المريض إذا لاحظوا تحسناً بناءً على فحوصات الدماغ. وقالت شركة ليلي إن إمكانية إكمال العلاج بعد دورة علاجية محدودة يمكن أن تقلل من التكاليف التي يتحملها المريض. وبخلاف ذلك، يكلف كيسونلا أكثر من ليكيمبي، الذي تبلغ تكلفته حوالي 26,500 دولار في السنة.

وقالت شركة ليلي يوم الثلاثاء نظرًا لأن الأدوية تعمل بشكل أفضل في مرحلة الأعراض المبكرة للمرض، فإنها تعمل مع الآخرين لتحسين الكشف والتشخيص المبكر.

"وقالت آن وايت، نائبة الرئيس التنفيذي ورئيسة شركة ليلي لعلوم الأعصاب: "في كل عام، يزداد عدد الأشخاص المعرضين لخطر الإصابة بهذا المرض، ونحن مصممون على تحسين حياتهم.

يموت واحد من كل ثلاثة أمريكيين من كبار السن بمرض الزهايمر أو أي شكل آخر من أشكال الخرف، وفقًا لجمعية الزهايمر، مما يؤدي إلى وفاة عدد من الأشخاص أكثر من سرطان البروستاتا وسرطان الثدي مجتمعين.

يقول المدافعون عن المرضى إن العلاجات الناجحة لمرض الزهايمر لا يمكن أن تأتي بالسرعة الكافية، ويمكن أن تكون مساعدة كبيرة لعدد متزايد من الأشخاص الذين يتوقع إصابتهم بالمرض. من المتوقع أن يرتفع عدد الأشخاص المتوقع إصابتهم بالزهايمر إلى ما يقرب من 14 مليون شخص بحلول عام 2060، وفقًا للمراكز الأمريكية لمكافحة الأمراض والوقاية منها. واعتبارًا من عام 2023، سيعيش حوالي 6.7 مليون أمريكي يبلغون 65 عامًا فأكثر مع مرض الزهايمر.

لا يؤثر المرض على المرضى فقط. فقد أظهرت الأبحاث أن أكثر من 11 مليون فرد من أفراد الأسرة ومقدمي الرعاية غير مدفوعة الأجر قدموا ما يقدر بـ 18 مليار ساعة من الرعاية للمصابين بالزهايمر وغيره من أمراض الخرف في عام 2022 وحده، في حين أن هناك نقصًا مستمرًا في العاملين بأجر والمهنيين الطبيين.

قالت جمعية الزهايمر يوم الثلاثاء إنها تحتفل بالإعلان عن الموافقة على العلاج.

"هذا تقدم حقيقي. إن الموافقة اليوم تتيح للناس المزيد من الخيارات وفرصة أكبر للحصول على المزيد من الوقت"، كما قالت الدكتورة جوان بايك، رئيسة الجمعية ومديرتها التنفيذية، في بيان صحفي. "إن وجود خيارات علاجية متعددة هو نوع من التقدم الذي كنا ننتظره جميعًا - جميعنا نحن الذين تأثرنا، بل وصدمنا بهذا المرض الصعب والمدمر."